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Les thérapies anti-falciformation devraient être au centre de la science de la drépanocytose

La douleur est un point focal indéniable pour les patients atteints de drépanocytose, mais ce n’est pas la meilleure cible pour le développement de médicaments, dit l’une des races mourantes de médecins spécialisés dans la maladie.

Les scientifiques ont besoin de revenir sur le point crucial de la maladie affectant 1 500 Américains noirs et de trouver de meilleurs moyens d’empêcher la falciformation qui entrave l’administration d’oxygène par les globules rouges, endommageant les parois et les organes des vaisseaux sanguins, a déclaré le Dr Abdallah. Kutlar, directeur du Centre de la drépanocytose au Medical College of Georgia à la Georgia Regents University.

«Nous avons un médicament qui réduit la falciformation et nous avons besoin de plus», a déclaré Kutlar, Roland B. Scott, MD, conférencier pour le 7e symposium annuel de recherche et de sensibilisation sur la drépanocytose et la réunion scientifique nationale sur la drépanocytose. Miami.

«La douleur est très importante pour quelqu’un qui souffre, mais en utilisant la douleur comme point final, nous manquons des occasions et gaspillons des médicaments qui pourraient être très utiles», a-t-il dit. “Pour aller de l’avant, je suggère que nous développions de nouvelles thérapies combinées qui ont des capacités anti-falciformation en leur centre”, a déclaré Kutlar, notant que de telles approches cocktail ont bien fonctionné pour le cancer et le VIH.

Kutlar a complété une vaste revue historique des résultats des patients et des études en préparation de la conférence honorant le regretté médecin de l’Université Howard qui s’est donné pour mission d’améliorer la vie des enfants atteints de drépanocytose. Les contributions de Scott incluent l’incitation à la Loi de 1972 sur la suppression de la drépanocytose, qui a établi les premiers centres complets de drépanocytose financés par le gouvernement fédéral, y compris celui de MCG dirigé par le Dr Titus H.J. Huisman.

Il ne fait aucun doute que Scott, Huisman et d’autres ont fait une énorme différence pour les patients, dont l’espérance de vie moyenne est passée de l’adolescence aux années 50 au cours des 30 dernières années, a déclaré Kutlar. Une grande partie de ces progrès est née de la concentration sur les bases, y compris le développement de l’hydroxyurée, qui reste le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration et qui cible la falciformation.

Approuvé il y a 15 ans, l’hydroxyurée agit en augmentant l’expression de l’hémoglobine fœtale, qui ne peut pas fauciller. Cependant, il n’est pas encore largement utilisé – environ 35 pour cent des patients adultes de Kutlar le prennent, par exemple – probablement pour une combinaison de raisons qui incluent un effet secondaire de gain de poids et des inquiétudes non fondées qu’il augmente le risque de cancer. Lui et ses collègues doivent faire un meilleur travail pour communiquer les avantages de ce médicament en plus d’en trouver de nouveaux, a déclaré Kutlar. La réduction de la falcifurcation signifie moins de dommages aux vaisseaux sanguins et aux organes, a-t-il dit, notant que la principale cause de décès chez les adultes et les enfants est le syndrome thoracique aigu, une pneumonie sévère résultant de lésions pulmonaires cumulatives. Une poignée de nouveaux médicaments anti-falciformation sont à divers stades de développement, y compris un dérivé de la thalidomide mis au point par les chercheurs MCG qui améliore également l’expression de l’hémoglobine fœtale.

D’autres bons paramètres pour le développement de médicaments comprennent les effets en aval de la falciformation, tels que l’adhésion non naturelle des globules rouges aux parois des vaisseaux sanguins, a déclaré Kutlar. Malheureusement, le travail a récemment été arrêté sur un médicament qui réduit l’adhérence mais pas la douleur, a déclaré Kutlar.

La douleur doit être le paramètre principal uniquement pour les médicaments contre la douleur, a-t-il noté. La bonne nouvelle est que de nombreux nouveaux médicaments contre la douleur sont disponibles pour ces patients, dont les crises douloureuses peuvent être assez graves pour nécessiter une hospitalisation et dont la douleur chronique peut nuire à la vie quotidienne. Cependant, cela renvoie aux causes complexes de la douleur. La douleur résulte initialement des tissus qui crient pour plus d’oxygène et plus tard des dommages aux nerfs et aux organes résultant de l’approvisionnement continu en oxygène. Le contrôle de la douleur peut devenir encore plus complexe et difficile parce que l’utilisation régulière d’opiacés, un analgésique courant chez les patients drépanocytaires, augmente la sensibilité à la douleur, a ajouté Kutlar.

En plus de trouver de meilleures thérapies, les médecins qui traitent les patients drépanocytaires doivent aider à cultiver la prochaine génération de soignants, a déclaré Kutlar. Il est minoritaire en ce sens qu’il a choisi de prendre soin des patients atteints de drépanocytose plutôt que de suivre la voie hématologique la plus courante – et généralement plus lucrative sur le plan professionnel: le traitement du cancer. “Nous n’avons pas assez d’hématologues, point final”, a déclaré Kutlar. Le problème a une bonne cause: la réalité que plus de patients vivent plus longtemps. Cependant, le nombre de médecins pour traiter les patients adultes est lamentable. Aider à cultiver la prochaine génération est l’objet d’une étude menée par Kutlar et le Dr Robert W. Gibson, ergothérapeute du GRU et anthropologue médical. Ils tendent la main aux médecins de soins primaires – qui manquent aussi dans ce pays – en tant que foyer médical permanent pour les patients lorsqu’ils atteignent l’âge adulte. Kutlar et Gibson sont co-chercheurs principaux sur 7 millions de dollars, une subvention de cinq ans du Centre national sur la santé des minorités et les disparités de santé des National Institutes of Health soutenir cette initiative ainsi que la recherche de nouveaux médicaments et plus.

Les médecins du groupe MCG suivent environ 1 500 adultes et enfants atteints de drépanocytose.