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La drogue soulage la drépanocytose chez les bébés

Le traitement médicamenteux peut être utilisé avec succès pour traiter l’anémie falciforme chez les très jeunes enfants, a rapporté BBC News. Le site Web a déclaré que le médicament, l’hydroxycarbamide, était capable de réduire la douleur et d’autres complications dans un essai chez 200 bébés.

Cette étude de deux ans a comparé l’utilisation de l’hydroxycarbamide contre un placebo inactif chez les bébés âgés de 9 à 18 mois atteints d’anémie falciforme. Cette affection héréditaire survient lorsque les globules rouges présentent une forme anormale et inflexible de croissant et se coincent dans les vaisseaux sanguins, provoquant des complications telles que des douleurs intenses, des infections et des dommages aux organes. Il n’y a pas de remède, et le traitement vise habituellement à réduire les symptômes.

Le médicament de chimiothérapie hydroxycarbamide est homologué au Royaume-Uni pour le traitement de l’anémie falciforme, car il a été observé pour réduire le risque de complications chez les enfants plus âgés et les adultes. Cependant, ce serait le premier essai de ce type chez les bébés. Il visait principalement à déterminer si l’hydroxycarbamide prévenait en toute sécurité les lésions précoces de la rate et des reins chez les bébés atteints d’anémie falciforme. Cependant, l’essai a trouvé que le médicament n’a pas empêché leur déclin dans la fonction plus que le placebo a fait.

L’essai a montré que l’hydroxycarbamide réduisait la douleur et d’autres complications et était relativement sûr, le seul effet secondaire étant une réduction des taux de certains globules blancs.

Cette étude bien conçue a produit des résultats prometteurs sur l’utilisation à court terme de l’hydroxycarbamide, et continuera à suivre les participants pour fournir des informations importantes sur l’utilisation à long terme.

D’où vient l’histoire?

L’étude a été réalisée par des chercheurs de l’Hôpital de recherche pour enfants St Jude, Memphis, et d’autres institutions aux États-Unis. Il a été financé par le National Heart, Lung and Blood Institute des États-Unis; les National Institutes of Health; l’Institut national de la santé infantile et du développement humain et le programme de la meilleure loi sur les produits pharmaceutiques pour enfants. L’étude a été publiée dans la revue médicale revue par les pairs The Lancet.

BBC News a rapporté sur cette étude de manière équilibrée, mentionnant que bien que certains résultats ont été améliorés par le médicament, d’autres ne l’étaient pas.

De quel type de recherche s’aggissait-t-il?

Il s’agissait d’un essai randomisé en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur les effets d’un médicament appelé hydroxycarbamide sur le dysfonctionnement des organes et les complications cliniques chez les bébés atteints d’anémie falciforme.

L’anémie falciforme est une maladie génétique héréditaire des globules rouges qui affecte principalement les personnes d’origine africaine et caribéenne. Les globules rouges contiennent une substance appelée hémoglobine qui transporte l’oxygène autour du corps.

Les globules rouges ont normalement une forme de disque qui est assez flexible, ce qui leur permet de circuler dans des vaisseaux sanguins extrêmement petits. Cependant, dans l’anémie drépanocytaire, l’hémoglobine à l’intérieur de la cellule est anormale, ce qui fait que les globules rouges forment une forme de croissant rigide et inflexible. Ces cellules en forme de croissant, ou en forme de faucille, ne peuvent pas circuler librement à travers les vaisseaux sanguins dans le corps et se coincent, ce qui entraîne des complications telles qu’une douleur intense, des infections et des dommages aux organes. La douleur sévère de l’anémie falciforme résultant d’un blocage de la circulation est connue comme une crise.

Les cellules drépanocytaires ne durent pas longtemps et meurent plus tôt que la normale, ce qui rend la personne anémique. Il n’y a pas de remède pour la drépanocytose et la prise en charge s’articule généralement autour d’un traitement visant à réduire les symptômes par la restauration des fluides, le soulagement de la douleur, les transfusions sanguines et parfois l’utilisation de greffes de moelle osseuse rhinite.

L’hydroxycarbamide (également appelé hydroxyurée) est un médicament de chimiothérapie utilisé principalement dans le traitement d’un type de cancer du sang appelé leucémie myéloïde chronique. Le médicament est également actuellement autorisé pour une utilisation dans la drépanocytose dans les centres spécialisés traitant la maladie au Royaume-Uni, car il est connu pour réduire la fréquence des crises, des complications et le besoin de transfusions chez les adultes. Cet essai comparait l’hydroxycarbamide avec un placebo chez les jeunes bébés atteints d’anémie falciforme.

Qu’est-ce que la recherche implique?

Il s’agissait d’un essai multicentrique (appelé l’essai d’hémoglobine pédiatrique sur anémie falciforme – BABY HUG) mené dans 13 centres aux États-Unis entre 2003 et 2009. Les enfants éligibles étaient âgés de 9 à 18 mois et portaient deux gènes anormaux de la bêta-globine (mutations dans la bêta-globine provoquent l’anémie falciforme). Quatre-vingt-seize bébés ont été randomisés pour recevoir de l’hydroxycarbamide liquide (20 mg / kg par jour) pendant deux ans, et 97 ont été randomisés pour recevoir un liquide placebo à l’aspect identique.

Au début de leur vie, les personnes atteintes d’anémie falciforme connaissent habituellement une augmentation anormale de leur taux de filtration rénale. Cela peut conduire à un dysfonctionnement rénal progressif. La fonction de la rate est également affectée. Les principaux résultats d’intérêt étaient la fonction de la rate (mesurée en analysant l’absorption par la rate d’un produit chimique radiomarqué) et la fonction rénale (évaluée en mesurant le taux de filtration des reins). Une diminution de l’absorption du produit chimique marqué radioactivement par la rate indiquerait une fonction de la rate moins bonne.

La numération globulaire, la concentration d’hémoglobine fœtale (hémoglobine fœtale) (l’Hb fœtale est plus efficace que l’Hb adulte et permet la survie dans l’utérus), la chimie du sang, les biomarqueurs du fonctionnement de la rate, la concentration urinaire, le neurodéveloppement, l’échographie balayage de la tête, croissance et mutations chromosomiques.

Les événements indésirables ont également été évalués, notamment des complications connues comme la douleur, la dactylite (sensibilité et inflammation des doigts ou des orteils) et le syndrome thoracique aigu (complication respiratoire spécifique de la drépanocytose souvent caractérisée par de la fièvre, un essoufflement et une toux). ).

Les bébés ont été surveillés pour les effets indésirables toutes les deux semaines au début puis toutes les quatre semaines.

Quels ont été les résultats de base?

Un total de 83 bébés dans le groupe hydroxycarbamide (86%) et 84 dans le groupe placebo (87%) ont terminé l’étude. Il n’y avait pas de différence significative entre les groupes hydroxycarbamide et placebo pour les principaux résultats de l’étude:

19 sur 70 (27,1%) des bébés évalués avaient une fonction splénique diminuée dans le groupe hydroxycarbamide versus 28 sur 74 (37,8%) dans le groupe placebo (hazard ratio [HR] 0,59, intervalle de confiance à 95% [IC] 0,42 à 0,83; p = 0,002)

taux de filtration rénale augmenté de 2 ml / min pour 1,73 m2 de surface corporelle dans le groupe hydroxycarbamide par rapport au groupe placebo (HR 0,27, IC à 95% 0,15 à 0,87, p <0,0001)

Cependant, l’hydroxycarbamide a significativement amélioré un certain nombre de résultats secondaires, notamment:

événements douloureux: définis comme des douleurs dans le corps qui durent au moins deux heures et qui nécessitent un soulagement de la douleur. Il y a eu 177 cas de douleur chez 62 bébés du groupe hydroxycarbamide comparativement à 375 événements chez 75 bébés du groupe placebo (p = 0,002).

dactylite: sensibilité et inflammation des doigts ou des orteils. Il y a eu 24 événements chez 14 bébés dans le groupe hydroxycarbamide comparativement à 123 événements chez 42 bébés dans le groupe placebo (p <0. 0001).

Il y avait aussi des preuves d’une diminution du taux de syndrome thoracique aigu, des taux d’hospitalisation et du besoin de transfusion sanguine. L’hydroxycarbamide augmente les taux d’hémoglobine chez les adultes et les fœtus et diminue le nombre de globules blancs.

La seule toxicité fréquemment observée de l’hydroxycarbamide était une neutropénie légère à modérée (faibles taux de neutrophiles – un type de globule blanc), mais il n’y avait pas de cas graves et pas d’augmentation du taux d’infection sanguine.

Comment les chercheurs ont-ils interprété les résultats?

Les auteurs concluent que, d’après les données de leur étude, l’hydroxycarbamide peut être considéré comme sûr et efficace pour les très jeunes enfants atteints d’anémie falciforme.

Conclusion

Cette étude bien conçue a identifié certains avantages potentiels de l’utilisation de l’hydroxycarbamide pour traiter les très jeunes enfants atteints d’anémie falciforme. En plus d’utiliser un plan d’étude randomisé à double insu, contrôlé par placebo, la recherche bénéficie de taux d’achèvement élevés et d’un suivi approfondi de ses participants sur deux ans. Alors que l’hydroxycarbamide est utilisé chez les adultes et a été testé chez les enfants plus âgés, cet essai est d’une importance capitale car il serait le premier essai de son type à impliquer des enfants plus jeunes – les bébés d’âge moyen 13,6 mois.

L’essai BABY HUG visait principalement à déterminer si l’hydroxycarbamide pouvait prévenir en toute sécurité les lésions précoces de la rate et des reins chez les bébés atteints d’anémie falciforme.

Bien que les chercheurs n’aient pas constaté qu’il empêchait le déclin de la fonction rénale et splénique, le médicament améliorait un certain nombre de résultats secondaires, réduisant la douleur, le taux de dactylite, le syndrome thoracique aigu, l’hospitalisation et les taux de transfusion. améliorer les taux d’hémoglobine dans le sang. Ils ont également constaté que c’était un médicament relativement sûr, avec le seul effet négatif étant faible nombre de neutrophiles, qui ne se traduisait pas en un risque accru d’infection du sang.

Bien que l’essai puisse sembler relativement faible, il peut être difficile d’inscrire un grand nombre de très jeunes enfants dans des études de recherche, en particulier pour des affections qui ne sont pas courantes.

Ce sont des résultats prometteurs de l’utilisation à court terme de l’hydroxycarbamide chez les très jeunes enfants atteints d’anémie falciforme, mais d’autres recherches sont encore nécessaires. Il est important de noter que, comme le soulignent les auteurs, le risque de cancer lié au début du traitement par l’hydroxycarbamide est encore inconnu et qu’un «suivi à long terme est crucial».

Un suivi supplémentaire des participants au BABY HUG est prévu jusqu’en 2016, date à laquelle les participants auront entre 9 et 13 ans. L’innocuité et l’efficacité à long terme du médicament seront importantes, car les enfants pourraient prendre ce médicament pendant de longues périodes.